来源:蝌蚪五线谱 2025-09-05
摘要:
瑞典卡罗琳医学院参与的国际团队,发现骨髓增生异常综合征(MDS)血液肿瘤的“致命弱点”。MDS由SF3B1基因突变引发,该突变会导致癌细胞关键蛋白质UBA1合成异常,使其内部更紊乱、更脆弱。
团队测试药物TAK-243,其可阻断UBA1,对缺UBA1的癌细胞精准打击,在含患者细胞的模型中均能有效杀癌,且不损伤健康细胞。目前MDS治疗以缓解症状为主,干细胞移植风险高,该研究为靶向治疗提供新思路,后续将评估药物联合方案推进临床,成果发表于《白血病》。
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